Od oko 100 obolelih u Srbiji, terapiju Spinrazom dobija trećina

U saopštenju Udruženja pojašnjava se da je SMA najčešća retka neuromišićna progresivna bolest koja vremenom dovodi do gubitka osnovnih životnih funkcija.

U najtežem kliničkom obliku koji se javlja još nakon rođenja, dovodi do gubitka spontanih voljnih pokreta, nemogućnosti samostalnog disanja i gutanja hrane, kao i zavisnosti od aparata za disanje i veštačke ishrane.

Kod onih srednje teških oblika postepeno dovodi do teškog invaliditeta i potpune zavisnosti od druge osobe.

– Od ove godine, od skoro 100 obolelih od SMA u Srbiji, terapiju Spinrazom dobija 34 osobe, kako dece tako i odraslih. Naš cilj nije još postignut, mnoge borbe nam još slede kako bi dobili ovaj rat – istakli su iz ovog udruženja.

Oni pojašnjavaju da skoro polovina njihovih saboraca još uvek sedi kod svojih kuća, ograničenih mogućnosti da se bore sami za sebe, da su neprepoznati od društva, poluvidljivi od strane sistema i nevidljivi od strane naroda, izmučeni dugogodišnjom borbom sa ovim oboljenjem.

U našoj zemlji roditelji i oni odrasli oboleli od spinalne mišićne atrofije ujedinili su se 2016. godine sa ciljem da obezbede tada odobrene i godinama čekane terapije za SMA – Spinraze ( Nursinersen) i uspeli da dobiju bitku za prvu terapiju koja je dala nadu mnogima.

– Godine 2017. krenuli smo u borbu da svi oboleli dobiju tada jedinu dostupnu terapiju- Spinrazu. Nakon godinu dana neprekidne borbe, jula meseca 2018. prva deca dobijaju terapiju Spinrazom. Od tada se kreće sa sistematskom primenom Spinraze kod sve novodijagnostifikovane dece – naveli su u saopštenju.

SMA Srbija 2018. godine postaje član Evropskog udruženja obolelih od SMA – SMA Europe, i aktivno su uključeni u rad Nacionalne organizacije za borbu protiv retkih bolesti (NORBS), kreće u kliničke studije novih lekova, a gde se trenutno nalazi 13 pacijenata, kako mladih, tako i tinejdžera i odraslih osoba različite težine kliničke slike.

Iz Udruženja saopštavaju i to da je, pre nekoliko dana, Američka Agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila još jednu, treću, terapiju za SMA – Evrysdil ( Risdiplam).

– Terapija se upotrebljava u vidu sirupa koji se pije svakodnevno tokom celog života. Tokom kliničkih ispitivanja na obolelima svih uzrasta i težine kliničke slike, pokazala je značajno poboljšanje motoričkih funkcija, čime je omogućeno obolelima obavljanje svakodnevnih životnih potreba nesmetano – saopštili su iz Udruženja.

Oni su dodali da kod najtežih kliničkih oblika bolesti, gde nije bilo zamislivo disati i hraniti se samostalno, gde ni spontani pokreti nisu bili mogući, ova terapija omogućila je da do ovoga ne dođe ukoliko se primeni što ranije nakon postavljanja dijagnoze.

– Posebno smo srećni jer je odobrena za sve tipove uzrasta od dva meseca starosti, kao i činjenice da su ovom prilikom šansu za lečenje dobili i oni koji nisu zbog teških deformiteta kičme, mogli, iz medicinskih razloga, da budu lečeni Spinrazom koja se aplikuje u kičmeni kanal – kazali su oni i izrazili žaljenje zbog netačnih podataka na osnovu kojih se vode medijske kampanje i dovodi u pitanje terapija koja mnogima pomaže, dok više od polovine obolelih samo sanja za sada da dobije terapiju.

O Udruženju SMA Srbija

– Princip funkcionisanja kao i svrha postojanja ovog udruženja nije pojedinac. Udruženje se u tom smislu zalaže za sve vidove terapije koji su efikasni i bezbedni, uvođenje programa neonatalnog skrininga na SMA i stvaranje terapijskih protokola za obolele od SMA, organizovanog sistema zdravstvene nege obolelih od SMA i uvođenje multidisciplinarnih timova neophodnih za kompletnu negu i lečenje obolelih od SMA kao i pomagala i neophodne aparate od životnog značaja, od kojih mnogi nisu na teret države, dok većina obolelih nije u prilici da ih priušti kupovinom – istakli su u saopštenju.